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Manuel Sánchez Angulo

Profesor de Microbiología UMH
Medidas

extraordinarias

extraordinarY

MeasUres

a enfermedad de Pompe es una en-
fermedad genética de las denomi-
Lnadas enfermedades raras.

Los que la padecen no pueden producir la enzima glucosil transfe- Desde que imparto la asignatura “Microbiología Industrial” en 2º
rasa α(1→4) ácida, también conocida como maltasa ácida. ¿Qué curso del grado de Biotecnología de la UMH, siempre les recomien-
hace esa enzima? En las células normales la glucosa se acumu- do a mis alumnos que vean esta película el primer día que les doy
la en forma de glucógeno, un polisacárido de reserva. Cuando clase. Y no lo hago porque sea una gran película, que no lo es, sino
la célula necesita energía lo que hace es utilizar el glucógeno y porque te cuenta de manera bastante amena y clara los vericuetos
para ello necesita romper el polisacárido. Esa es precisamente para fundar una compañía biotecnológica con poco dinero y una
la función de la maltasa ácida. Si no funciona, el glucógeno no buena idea. Un aspecto clave para el desarrollo de la compañía es
se degrada y se acumula en las células, sobre todo en las fibras que se centra en desarrollar un único producto. Y a partir de ahí
musculares, pero también se ven afectados el corazón, el hígado vemos cómo debe de buscar inversores para financiar progresiva-
y el sistema nervioso. La mayor parte de los niños que nacían con mente el desarrollo del medicamento y cómo debe dejarse absorber
esta enfermedad no llegaban a cumplir el año de vida y, de los por una compañía mayor cuando comprueba que su medicamento
supervivientes, ninguno sobrepasaba los 10 años. funciona, ya que lo más costoso y difícil no es el desarrollo del prin-
cipio activo, sino pasar los ensayos clínicos que confirmen que el
Todo eso cambió en el año 2006 cuando la FDA (Food and Drug medicamento funciona y sirve para tratar la enfermedad.
Administration, la agencia del medicamento estadounidense)
aprobó un medicamento denominado Myozyme. El principio ac- En la vida real, John Crowley fundó la empresa Novazyme jun-
tivo del medicamento es la alglucosidasa alfa, una enzima que to con el bioquímico William Canfield en el año 2000. Un año
se inyecta vía intravenosa y que puede reemplazar la función de después habían conseguido una patente para su enzima y fueron
la maltasa ácida. Gracias a esta terapia los niños afectados por la absorbidos por la compañía Genzyme. Crowley ocupó el cargo de
enfermedad de Pompe vieron incrementada su esperanza de vida director ejecutivo durante dos años, ya que tuvo que abandonar la
hasta la edad adulta. Pero lo más llamativo es que esto se consi- compañía para que sus hijos pudieran ser aceptados en el ensayo
guió gracias a lo que la Escuela de Negocios de Harvard calificó clínico de la enzima. Su caso se estudia en la Escuela de Nego-
como “amor de padre”. Esa es la historia que se nos cuenta en la cios de Harvard como ejemplo de éxito en el emprendimiento y
película Medidas Extraordinarias. fundación de una start-up biotecnológica. En la actualidad, John
parece perfecto salvo por el detalle de que dos de sus tres hijos terapia que él mismo ayudó a desarrollar.
Crowley es director ejecutivo de la farmacéutica Amicus Thera-

Brendan Fraser da vida a John Crowley, un alto ejecutivo de la peutics, especializada en el desarrollo de medicamentos para
compañía farmacéutica Bristol-Myers Squibb. Todo en su vida enfermedades raras. Y sus dos hijos aún sobreviven gracias a la
sufren la enfermedad de Pompe. John y su esposa Aileen (Keri
Russell) intentan recaudar fondos entre las familias que tienen
hijos con dicha enfermedad para donarlos a un grupo investiga- Enlaces de interés:
dor que intente desarrollar un medicamento para sus hijos. El Bohmer, Richard M.J., and Bradley Campbell. “A Father’s Love: Novazyme
investigador elegido es el doctor Robert Stonehill (Harrison Ford) Pharmaceuticals, Inc.” Harvard Business School Case 603-048, October 2002.
de la Universidad de Nebraska, pero éste les propone un camino
diferente: montar su propia compañía biotecnológica para lograr Amicus CEO on a Mission to Cure Pompe and Help His Two Children.
producir una enzima que pueda curar a sus hijos. Doctors Said She’d Die Before High School. But She Wanted to Go to College.

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